یەکێک لە نەخۆشیە هەرە کوشندەکان بریتییە لە نەخۆشی Sickle Cell کە تیایدا خڕۆکە سورەکانی خوێن شێوەی خەپلەیی خۆیان لەدەست دەدەن و وەکو دەمە داسێک دەردەکەون، ئەمەش ڕێگری لە لێشاوی خوێن دەکات و دەبێتە هۆی زیانگەیاندن بە ئەندامەکانی جەستە و هەندێک جاریش ئازارێکی لەڕادەبەدەر. ڤیکتۆریا گرەی، کە یەکێکە لەو نەخۆشانەی تووشی ئەم ناتەواویە بووە لە خڕۆکە سورەکانی خوێن و تەواوی ژیانی بەدەستی ئەم نەخۆشیەوەی ناڵاندووە، چەندەها جار بۆ ژوورەکانی فریاگوزاری خێرا بەڕێکراوە بەهۆی ئازارەکەیەوە و هەروەها ژیانی تایبەتی و پیشە و ئامانجیشی هەمووی لەدەستداوە یاخود وەستێنراوە. خرۆکە سوورە شێوە داسییەکان زیانی بە دڵ گەیاندووە و زۆرێک لەو نەخۆشانەی کە تووشی ئەم ناتەواویە دەبن ناتوانن لەسەروو تەمەنی ناوەندیەوە بژین، لەبەرئەوەی کە بەردەوام لەژێر هەڕەشەی جەڵتەدان. نزیکەی ١٠٠ هەزار کەس لە ئەمریکا بەم نەخۆشیەوە دەژین، باوترین جۆری ناتەواوی بۆماوەیی خوێنە و کاری کردۆتە سەر ملیۆنان کەس لە جیهاندا. هەروەها هەروەکو کە دەرکەوتووە چارەسەرەکەشی زۆر سەختە، هەندێک لە نەخۆشەکان دەتوانن سوود لە دەرمان وەربگرن، هەندێکی تریش بە چاندنی مەترسیدار لە مۆخی ئێسکدا دەڕۆن، بەڵام بۆ زۆرێک لەو نەخۆشانە ئەم ڕێگەچارانە بەس نین بۆئەوەی کە بەسەر بارگرانییەکانی ڕۆژانەی ئەم نەخۆشیەدا زاڵبن. کاتێک کە ڤیکتۆریا گرەی بیری لە وەرگرتنی ڕێگەچارەی چاندنی مۆخی ئێسک دەکردەوە، پزیشکەکانی لەجیاتی ئەمە پێشنیاری شتێکی جیاوازیان بۆی کرد، شتێکی زۆر جیاواز بۆ چارەسەرکردنی نەخۆشیەکەی. ئەویش ئەم هەلەی لەدەست نەدا و بوو بە یەکەمین کەس لە ئەمریکا بە نەخۆشییەکی بۆماوەییەوە، کە بتوانرێت چارەسەری بۆ ئەنجامبدرێت بە ڕێگایەکی شۆڕشگێڕانەی دەستکاریکردنی بۆهێڵی بە بەکارهێنانی کریسپر. ئێستا، کە زیاتر لە ساڵێک تێپەڕبووە بەسەر چارەسەرەکەیدا، دەرکەوتووە کە ئەم ڕێگاچارەیە زۆر باشتر لەوە کاری خۆی کردووە کە هەر پزیشکێک دەیتوانی چاوەڕێی بکات، ئەو ملیاران خانە دەستکاریکراوانەی کە پزیشکەکان خستیانە ناو جەستەیەوە خەریکە هەموو ئاستەنگەکانی ناوتەواویەکەی کەمدەکەنەوە لە ئێستادا. کەوابێت، چی ڕوویدا لەناو جەستەی ڤیکتۆریا گرەیدا کە توانیویەتی تەواو ئازادی بکات لە نیشانەکانی نەخۆشییە کوشندەکەی؟

بۆ تێگەیشتن لەوەی کە کریسپر چۆن بەکاردەهێنرێت ئەمڕۆ، با بگەڕێینەوە بۆ دەسپێکی چیرۆکی دۆزینەوەی ئەم ڕێگاچارەیە و لە سەرەتاوە لە هەموو شتێک تێبگەین. کاتێک کە یەکەمجار کریسپر دۆزرایەوە لە ساڵی ١٩٨٧، لێکۆڵەران تەنانەت نەیاندەزانی ئەمە چییە کە دۆزیویانەتەوە. لە کاتی پشکنین بۆ بۆهێڵێکی دیاریکراو لە بەکتریای E. Coli، تێبینی شێوازێکی سەرنجڕاکێشیان کرد لە DNA دەوروبەری ئەم بەکتریایەوە: پێنج زنجیرەی هاوشێوە، کە هەریەکێکیان پێکهاتووە لە ٢٩ تفت. ئەم زنجیرە دووبارەبۆوانە بە ٣٢ پارچە تفتی DNA لەیەکتر جیاکراونەوە کە پێیان دەوترێت سپەیسەر (Spacers)، کە هەر دانەیەکیان زنجیرەیەکی بێهاوتای خۆی هەیە. زاناکان ئەو کاتە دەیانوت: "واتای زیندەیی ئەم زنجیرانە نەزانراوە." بەڵام لەماوەی دە ساڵی دواتردا، زیاتر پەرە بەم دۆزینەوەیە درا و ئەم شێوازە دووبارەبۆوانە لە زۆرێک لە میکڕۆبەکاندا دۆزرانەوە، تا لە کۆتاییدا، ئەم شێوازە زنجیرە دووبارەبۆوانە ناوی تایبەتی خۆیان پێبەخشرا، کە بریتییە لە “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”، یاخود “CRISPR” بە کورتکراوەیی. زانایان هێشتاش نەیاندەزانی کە مەبەست لەم زنجیرە دووبارەبۆوانە چییە، بەڵام لەوە بەدواوە پشکنینی دیاریکراو لەبارەیانەوە دەستیکرد بە دەرکەوتن و سەرهەڵدان. دواتر ئەوەیان بۆ دەرکەوت کە ئەم زنجیرە دووبارەبۆوانە هەمیشە لە تەنیشت بۆهێڵی دیاریکراوی ئەنزیم دروستکردنەوە دێن، کە ئەوانیش ناونران “CRISPR Associated Genes”، یاخود “CAS Genes”. بۆهێڵەکانی کاس ئەو ئەنزیمانە لەخۆدەگرن کە دەتوانن DNA ببڕن، بەڵام لەو کاتەدا، کەس نەیدەزانی بۆچی ئەم ئەنزیمانە زنجیرەی DNA دەبڕن و بۆچی هەمیشە لە تەنیشت زنجیرەی کریسپرەوە دێن. دوای ماوەیەک، زانایان تێبینی شتێکی تریان کرد لەبارەی ئەم زنجیرانەوە، ئەویش ئەوەبوو کە سپەیسەرەکانی DNA – زنجیرە گۆڕاوەکانی نیوان زنجیرە دووبارەبۆوەکان – زۆر بە DNA ڤایرۆس دەچوون. لەمەشەوە، ئامانج و مەبەست زنجیرەکانی کریسپر خەریکبوو ئاشکرا و ڕووندەبۆوە: ئەم شێوازە دووبارەبۆوانە بریتین لە چەکێک، کە بەکتریاکان لەدژی ڤایرۆسەکان بەکاریاندەهێنا. کاتێک کە ڤایرۆسێک تووشی بەکتریایەک دەبێت، جینۆمی خۆی دەکاتە ناو خانەی بەکتریاکەوە. ئەگەر بێتوو ئەو ڤایرۆسە نەناسراوبێت و پێشووتر نەبینرابێت، ئەوا سپەیسەرێکی تری تازە لە جینۆمی ڤایرۆسەکەوە دادەڕێژرێت و دەخرێتەناو زنجیرەی کریسپرەوە. سپەیسەرەکان، بەگشتی، بریتین لە مێژوویەک لە تووشبوەکانی ڕابردوو، بۆئەوەی کە بەکتریاکە دووبارە تووش نەبێتەوە. زنجیرەی کریسپر دواتر لەبەردەگیرێتەوە بۆ دروستکردنی گەردی بچووک لە کریسپری RNA، ئەم زنجیرە دووبارەبۆوانەش کە سروشتی پالیندرۆمیک (Palindromic) لەخۆدەگرن دەتوانن بەسەر خۆیاندا بنووشتێنەوە و پێکهاتەیەکی چەماوەیی دروست دەکەن لە زنجیرەکەدا. کریسپر ڕێبەڕی RNA دەکات و لەگەڵ DNA ڤایرۆسەکەدا یەکدەگرێت، ئینجا دواتر ئەنزیمی کاس جینۆمی بێگانەی ڤایرۆسەکە دەبڕێت و لەناویدەبات، هەروەها پێکهاتە چەماوەکەش یارمەتی ئەنزیمی کاس دەدات بۆئەوەی کە ڕێک بەتەواوەتی شوێنی دیاریکراو ببڕێت لە زنجیرەکە. ئێستا بە جینۆمێکی بڕدراوەوە، ڤایرۆسەکە چیتر ناتوانێت خۆی زۆربکات و تووشبوونەکە کۆتایی دێت. کاتێک کە زانایان بۆیان دەردەکەوێت ئەم میکڕۆبانە بەشێوەیەکی زۆر کاریگەرانە ئەنزیمەکانیان بەرنامەڕێژ دەکەن بۆ گەڕان و لەناوبردنی زنجیرەی دیاریکراوی DNA، ئینجا واتای دۆزینەوەکەیان دەستیکرد بە دەرکەوتن: ئەمە دەتوانرێت وەکو ئامێرێک بەکاربهێنرێت! لە ڕابردوودا، لێکۆڵەران توانیویانە ئەنزیمەکان بەکاربهێنن بۆ بڕینی DNA، بەڵام بەڕێگایەکی جیانەکراوە و دیارینەکراو. لەجیاتی ئەمە، شێوازی کریسپری کاس دەتوانێت بڕینی دیاریکراو ئەنجامبدات لە زنجیرەی DNA کە دەبێتەهۆی سەرهەڵدانی بوارێکی تەواوی تازەی زانستی، ئەو بوارەی کە ئێستا ناوی دەبەین بە "دەستکاریکردنی بۆهێڵی."

تەکنەلۆژی کریسپر ڕێگە بە ماددەی بۆهێڵی دەدات تا زیادبکرێت، لابدرێت، یاخود بگۆڕدرێت لە شوێنە دیاریکراوەکانەوە لە جینۆمدا، وەکو داگرتنی دوگمەی Ctrl+F بۆ دۆزینەوەی وشەیەکی دیاریکراو لە فایلەکەتدا و ئینجا ڕەشکردنەوەی، گۆڕینی، یاخود جێگرتنەوەی بە وشەیەکی تر. بۆ دەستگرتن بەسەر هێز و توانای کریسپر لە تاقیگەدا، زانایان سەرەتا زنجیرەی کورت لە گەردی RNA ڕێبەری دروستدەکەن کە هاوگونجاوە لەگەڵ ئەو بۆهێڵەی دەیانەوێت دەستکاری بکەن، کە زۆربەی جاریش ٢٠ تفت لەخۆدەگرێت ئەم زنجیرەیەی گەردی RNA. دواتر، هاوشێوەی قۆناغی دیاریکردنی ئامانجەکە لە ژینگەی بەکتریاکەدا، ئەم RNA ڕێبەرە دەچێت بۆ ئەنزیمی کاس لە ئامانجی DNA مەبەستدا، کە ئەمیشیان زۆربەی جار بریتییە لە ئەنزیمی کاس ٩. ئینجا ئەنزیمی کاس ٩ هەردوو لایەکانی زنجیرەی DNA دەبڕێت، هەروەها لەم قۆناغەدا، خانەکە هەست بەوە دەکات کە DNA زیانی پێگەیشتووە و هەوڵدەدات چاکی بکاتەوە. زانایان دەتوانن چاککردنەوەی خودی خانەکە خۆی بەکاربهێنن بۆ زیادکردن و لابردنی پارچەکانی ماددەی بۆهێڵی، یاخود بۆ دروستکردنی گۆڕانکاری لە DNA بە جێگرتنەوەی پارچەیەک بە زنجیرەیەکی دەستکاریکراو. ئەمەش، دەمان گەیەنێتەوە بە ڤیکتۆریا گرەی و چارەسەرەکەی لە نەخۆشی Sickle Cell. هەرچەندە کە ئەم نەخۆشیە بریتییە لە تێکچوونێکی بۆهێڵی، بەڵام چارەسەرەکەی ڤیکتۆریا گرەی پێویستی بەوە نەکرد کە ئەو بۆهێڵانەی لابدرێت و بگۆڕدرێت کە هۆکاری نەخۆشیەکەیە، لەجیاتی ئەوە، زانایان ڕێگایەکیان دۆزیەوە بۆ ئەوەی بەتەواوەتی نیشانەکانی دابمرکێننەوە. چارەسەرەکەی، کە ناودەبرێت بە CTX001، دەستدەگرێت بەسەر نەخۆشیەکەدا بە هاندانی بەرهەمهێنانی هیمۆگلۆبینی کۆرپەلەیی (HbF)، ئەو هیمۆگلۆبینەی کە لە ماوەی قۆناغی ژیانی کۆرپەلەیی و کاتی لەدایکبوون لە جەستەدا هەیە و دواتر لە بەرهەمهێنان دەوەستێت. بیرۆکەی زانایان ئەوەبوو کە گەڕاندنەوەی بەرهەمهێنانی هیمۆگلۆبینی کۆرپەلەیی دەتوانێت ئەو هیمۆگلۆبینە ناتەواوە چاکبکاتەوە کە لەلایەن نەخۆشانی تووشبوو بە Sickle Cell بەرهەمدێت. بۆ ئەنجامدانی ئەمەش، زانایان سەرەتا خانە دایکییەکانیان (Stem Cells) کۆکردەوە لە مۆخی ئێسکی نەخۆشەکەدا، دواتر، پێکهاتەکانی کریسپر کاس ٩ گوازرانەوە بۆ ئەو خانانەی کە دەبنەهۆی لادانێک لە بۆهێڵی BCL11A، ئەو بۆهێڵەی هۆکاری لەبەرگیراوە لەخۆدەگرێت بۆ دەربڕینی بەرهەمهێنانی هیمۆگلۆبینی کۆرپەلەیی، ئەمە وادەکات کە بۆهێڵەکە بپچڕێت و ڕێگە بە خانەکان دەدات بەردەوامبن  لە بەرهەمهێنانی پڕۆتینەکە. ملیاران خانەی دایکی لەم شێوەیە دەستکاریکراو دواتر دەخرێتە ناو جەستەی نەخۆشەکەوە، هەرچەندە، کە شوێنی هەموو خانە دایکییەکانی ناو جەستەی نەخۆشەکە خۆی ناگرنەوە، بەڵام ئەگەر بەشی پێویست لە خانەی دایکی دەستکاریکراو بتوانرێت بچێنرێت و دەستبکات بە بەرهەمهێنانی پڕۆتینی خوازراو ئەوا چارەسەرەکە کاریگەری خۆی دەبێت.

پزیشکەکان هیواخوازبوون کە دوای چارەسەرەکە ڕێژەی ٢٠٪ لە هیمۆگلۆبینی ڤیکتۆریا گرەی ببێت بە هیمۆگلۆبینی کۆرپەلەیی، بەڵام دەرەنجامەکان زۆر لە چاوەڕوانی پزیشکەکان تێپەڕبوو! یەک ساڵ دوای چارەسەرەکە، نزیکەی ٪٤٦ لە هیمۆگلۆبینەکەی ئێستا بریتییە لە هیمۆگلۆبینی کۆرپەلەیی. لەگەڵ ئەوەشدا، ڕیژەی ٨١٪ لە مۆخی ئێسکیدا بۆهێڵی خوازراو لەخۆدەگرێت بۆ بەرهەمهێنانی پڕۆتینی هیمۆگلۆبینی کۆرپەلەیی، کە ئاماژە بەوە دەکات خانە دایکییە دەستکاریکراوەکان بەردەوامبوون لە مانەوە لە جەستەیدا بۆ ماوەیەکی درێژ. ژیانی ڤیکتۆریا گرەی بەر لە چارەسەرەکە سووڕێکی بەردەوام بوو لە چەندین خوێنپێدان لە هەر ساڵێکدا، بەڵام ئێستا، دوای چارەسەرەکە ئەم ئاستەنگانە هەمووی سفر کراوەتەوە، هیچ کێشەیەکی ئازار، سەردانی ژووری فریاگوزاری خێرا، یاخود هەر خوێنپێدانێکی نەبووە هەتاوەکو ئێستا لەدوای چارەسەرەکەیەوە. هەروەها هەرچەندە کە ڤیکتۆریا گرەی یەکەمین نەخۆش بووە بۆ وەرگرتنی ئەم چارەسەرە، بەڵام ئەو تەنها کەس نەبووە. ئەو نەخۆشانەی کە تووشبوون بە Beta Thalassemia، بەهەمان شێوە CTX001 وەرگرتووە بۆ گەڕاندنەوەی بەرهەمهێنانی هیمۆگلۆبینی کۆرپەلەیی. کێشەی ئەو نەخۆشانە لەوەدایە کە ناتوانن بەشی پێویست هیمۆگلۆبینی ئاسایی بەرهەمبهێنن، بەڵام چارەسەری بۆهێڵی لە هەندێک لەو نەخۆشانە وای کردووە کە چیتر پێویستیان بە خوێنپێدان نەبێت بۆ ماوەی چەندین مانگ لە ئێستادا. کەوابێت، ئایا ئەمە چارەسەرێکە بۆ ناتەواوی لە خوێن؟ نەخێر، بەتەواوەتی نا، بەڵام چارەسەری بۆهێڵی وەکو ئەمە دەتوانێت ڕێگە بگرێت لە زۆرینەی یاخود تەواوی ئاستەنگاکی ئەو نەخۆشیانە.

گۆڕانکاریەکان لە ژیانی ئەم نەخۆشە دیاریکراوانە، ناکرێت زیادەڕەوی تیادا بکرێت، لەبەرئەوەی کە چارەسەرەکە بەهەمان شێوە لایەنی نەرێنی خۆی هەیە. هەروەکو چاندنێکی ئاسایی مۆخی ئێسک، وەرگرانی چارەسەری CTX001 دەبێت سەرەتا بە چارەسەری کیمیاییدا تێپەڕبن بۆ لەناوبردنی مۆخی ئێسکی خۆیان، لەپێناو شوێنکردنەوە بۆ تێکردنی خانە دایکە دەستکاریکراوەکان. هەروەها هاوشێوەی چارەسەری کیمیایی بۆ شێرپەنجە، ئەمەش بەهەمان شێوە کاریگەری لاوەکی زۆر ناخۆشی خۆی لەگەڵدایە: شەکەتی و ماندوێتی، دڵتێکەڵهاتن، برینداربوونی دەم، نەمانی ئارەزووی خواردن، هەروەها لەدەستدانی موو و قژ، کەوابێت چارەسەرێکی بەخۆڕایی نییە. چارەسەری بۆهێڵی وەکو ئەمە هاوشێوەی خواردنی حەبێک یاخود دەرمانێک نییە، بەڵکو زیاتر وەکو چاندنی ئەندامێک وایە. هەروەها وەکو چارەسەرکردنی نەخۆشی شێرپەنجە، تێچووەکەی هەرزان نییە. هەرچەندە کە دەرەنجامەکان لەم لێکۆڵینەوانە زۆر ئەرێنی بوون، بەڵام هێشتاش پرسیاری زۆر هەیە کە دەبێت وەڵامبدرێتەوە: ئایا چارەسەرەکە وەکو خۆی بەردەوام دەبێت بۆ چەندین مانگ و ساڵی داهاتوو؟ ئایا ڕێگە بەو نەخۆشانە دەدات تا زیاتر بژین؟ ئایا چارەسەرێکی سەلامەتە لە ماوەیەکی درێژدا؟ هەروەها ئایا هیچ کاریگەریەکی لاوەکی چاوەڕوان نەکراوی دەبێت؟ ئەگەرچی لە کاتێکدا ئەم پرسیارانە هەر وەکو خۆی دەمێنێتەوە لە ئێستادا، بەڵام مەحاڵە نەتوانیت هەست بە گەشبینی بکەیت بە بیستنی ئەو دەرەنجامە ئەرێنیانە. ئەو ناتەواویانەش کە لە خوێندا هەیە تەنها یەکێکن لەو نەخۆشیانەی کە کریسپر دەستیگرتووە بەسەریاندا، زانایان ئێستا دەستیان کردووە بە لیکۆڵینەوە لە کریسپر بۆ پێچەوانەکردنەوەی نیشانەکانی کوێربوونی بۆهێڵی، شیبوونەوەی ماسولکەیی، نەخۆشی Cystic Fibrosis لە سییەکان، هەروەها تەنانەت شێرپەنجە. لەگەڵ ئەوەش کە چارەسەری بۆهێڵی تێچووی گرانە، بەڵام تەکنەلۆژی کریسپر بەشێوەیەکی گشتی هەرزانە بۆ تاقیکردنەوە. لە ڕابردوودا، لەوانەبوو هەزاران دۆلاری پێویستبا، لەگەڵ چەندین هەفتە و مانگ لە ئامادەکاری بۆ گۆڕینی بۆهێڵێک بەبەکارهێنانی شێوازە کۆنەکان. بەڵام ئێستا، لە سەدان دۆلاردایە و تەنها چەند کاتژمێرێکی پێویستە. هێشتاش، لێکۆڵینەوەی زۆر، زۆر زیاتر ماوە تاوەکو ئەنجامبدرێت، زانایان ئیستا تەنها خەریکن ڕووپۆشی ئەوە هەڵدەکۆڵن کە دەتوانرێت بەم تەکنەلۆژیە ئەنجامبدرێت. ناتوانین کاریگەری تەواو دیاریکراوی کریسپر بزانین لە داهاتووماندا، بەڵام دەتوانین بەڕوونی ببینین کە بەڕاستی شتێکی زۆر ناوازە دەبێت! زانست ئیستا بۆ ئاستێکی تێگەیشتنی زۆر گەورەتر گەشەی سەندووە لە بۆماوەدا، بەڵام ‌هێشتاش زۆر شت هەیە کە نایزانین. بۆهێڵەکانمان وەکو پەرتووکێک وان کە دەتوانرێت بخوێنرێنەوە بۆ دیاریکردنی چارەنووسمان، بۆ گەیشتن بە تەندروستیەکی باش و هەندێ کاتیش نەخۆشیەکانمان. بەڵام زانایان ئێستا زیاتر هۆشیار دەبنەوە لەوەی کە DNA هەموو شتێک ڕوون ناکاتەوە و هەروەها ئەوەی کە ژینگەکانمان و ئەزموونەکانمان ڕۆڵێکی گەورەتر دەبینن لەوەی کە چۆن بۆهێڵەکانمان دەردەکەون وەکو لەوەی کە پێشووتر لێی تێگەیشتبووین.